近日可以加杠杆的炒股软件，北海康成（01228.HK）旗下罕见病药物注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获批在中国上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者，这是中国首款本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。
戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。在中国，戈谢病已被纳入《第一批罕见病目录》。
大多数戈谢病患者分为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。此次获批的戈芮宁可以通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。
重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案，在改善患者主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效。戈芮宁获批上市之前，在中国，这类酶替代疗法药物仍要依赖进口，相关的进口药物尚未被纳入国家医保目录，患者的用药负担还无法得到很好解决。
北海康成制药有限公司创始人、董事长兼首席执行官薛群对第一财经记者表示，如果使用进口药物，患者年治疗费用在150万到250万人民币之间，这导致国内戈谢病患者即使在进口产品注册批准上市十多年的情况下，仍无法获得药物治疗。如果中国药企不在这方面有所作为，在国际市场上的定价就没有话语权，在整个罕见病药物创新生态中也没有一席之地，患者只能够奢望等待跨国公司的药物在中国降价。
“以过去将近二十年的观察来看，这样的期盼是比较被动的，最初，我们希望以戈谢病为首个案例，能研发和生产一款中国患者能够用得上、用得起，而且也能够走向世界的罕见病药物。”薛群说，虽然目前戈芮宁具体的定价还无法披露，但公司有信心在与合作伙伴的共同努力之下，可以使患者的年治疗费用大幅度下降，相比进口药物，价格降幅可以超过50%。
薛群亦表示，在海外市场，虽然戈谢病患者数量较少，但由于有很好的支付政策支撑，相关的药物仍然能够获得较好的商业回报。公司希望这款药物上市后也能够获得合理回报，公司也在跟国家相关医保部门接触，希望这款药物后期在医保政策下能有所突破。
此次获批上市的戈芮宁，是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，并在药明生物一体化技术平台的赋能下成功实现从概念到商业化，该项目采用创新技术构建了高表达细胞株，并通过药明生物超高效连续生物工艺平台WuXiUP实现了产量与质量的双重提升，综合产量提升超过110倍，酶比活性提升超过50%，为戈谢病患者用药的可及性提供了保障。
药明生物首席执行官陈智胜对第一财经记者表示，2019年第一次生产这款药物时，做出一个患者使用的药物量，成本高达几百万元，但通过公司的工艺平台改进，目前的生产成本可以降低80%以上。
这款药物引发关注的，除了是一款罕见病药物外，还是我国首款通过生物制品分段生产检查的创新生物药。
2024年11月，戈芮宁上市申请获国家药监局正式受理；今年3月，又顺利通过分段生产试点品种的注册核查与上市前GMP（药品生产质量管理规范）符合性检查。
生物制品分段生产，是指将生物制品的生产工序进行划分，通过集团内协作或商业化委托等方式，分别委托给不同主体生产，其中，原液和制剂分段是最常见的情形。在欧美等发达国家和地区，这种生产关系可以灵活配置生产资源，具有一定的普遍性。但同时，这一模式也考量如何管控质量风险、产业安全等因素。
国家药品监督管理局委托上海市药监局起草全国试点方案和现场检查指南，并选择北海康成的戈芮宁作为全国首个境内生物制品分段生产试点项目。北海康成是这款药物的上市许可持有人，原液委托药明生物旗下上海药明生物技术有限公司生产，制剂又委托药明生物旗下的无锡药明生物技术股份有限公司生产。
“生物制品的分段生产，可以通过提高厂房产能利用效率可以加杠杆的炒股软件，也可以降低药物生产成本。”陈智胜说。
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